Accesibilitatea medicamentelor pentru fibroza chistică
Grant Leitch, un băiat de șapte ani, a avut o întrebare importantă pentru mama sa: dacă fratele său mai mic, Brett, care suferă de fibroza chistică (FC), va muri. Familia din Africa de Sud, ca zeci de mii de oameni din întreaga lume, a fost exclusă de la accesul la terapiile moderne pentru fibroza chistică din cauza costurilor ridicate. Însă, cu începerea noului an, Carmen Leitch are o speranță nouă de oferit fiilor săi. Un tratament „revoluționar” vândut de compania farmaceutică Vertex, cu un preț de 370,000 de dolari pe an, va fi disponibil de la un producător generic pentru doar 2,000 de dolari pe an. Această reducere de 99,5% a prețului este rezultatul anilor de campanii conduse de părinți.
Ce este fibroza chistică?
Fibroza chistică este o afecțiune genetică care provoacă acumularea de mucus în plămâni și în sistemul digestiv, făcând respirația dificilă și expunând pacienții la infecții. Până recent, majoritatea celor afectați mureau ca tineri adulți. Medicamentele recente, cunoscute sub numele de modulatori CFTR, au devenit disponibile în ultimul deceniu, permițând o speranță de viață normală. Totuși, doar unul din patru dintre cei aproximativ 190,000 de oameni din întreaga lume cu fibroza chistică a primit medicamentele modulatoare, într-o combinație cunoscută sub numele de ETI (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor).
Critici la adresa companiilor farmaceutice
Vertex Pharmaceuticals deține patentul pentru ETI, vândut sub numele de Trikafta sau Kaftrio. Compania a fost criticată pentru prețurile sale ridicate și pentru că nu a făcut medicamentul disponibil în multe țări, chiar și acolo unde a înregistrat patente. Un purtător de cuvânt a afirmat că medicamentele pentru FC de la Vertex sunt disponibile în peste 60 de țări și că compania continuă să extindă „accesul sigur și fiabil” printr-un program de donație pilot care acoperă 14 țări.
Inițiativele de acces la tratament
În Regatul Unit, în 2019, Vertex și NHS England au fost implicate într-o negociere lungă și tensionată pentru un medicament anterior numit Orkambi. Familiile pacienților cu fibroza chistică s-au grupat pentru a obține o versiune generică la preț redus fabricată în Argentina. Această inițiativă a evoluat într-un efort global denumit CF buyers’ club 2.0. Recent, compania bangladeșeană Beximco a anunțat că va produce Triko, o versiune generică a ETI, disponibilă din primăvara lui 2026, la un cost de 12,750 de dolari pentru adulți și 6,375 de dolari pentru copii.
Impactul asupra comunității
Gayle Pledger, o campioană pentru drepturile pacienților cu fibroza chistică, a declarat că a observat suferința copiilor și a familiilor acestora în timp ce un tratament a fost inaccesibil din cauza costului. Ea subliniază că este important ca familiile să se unească pentru a lupta pentru acces la tratamente. Aproximativ 80,000 de persoane sunt estimate a trăi cu fibroza chistică nediagnosticată, iar 82% dintre acestea se află în țări cu venituri mici și medii. Pledger speră că un tratament accesibil va ajuta la identificarea acestor persoane.
Concluzie
Reducerea dramatică a prețului medicamentelor pentru fibroza chistică oferă o nouă speranță pentru familiile afectate, făcând tratamentele vitale mai accesibile și îmbunătățind perspectivele de viață ale pacienților. Aceasta reprezintă un pas important în direcția echității în sănătate la nivel global.
